Editing genetico, la startup trentina Alia raccoglie 1,3 milioni
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Editing genetico, la startup trentina Alia raccoglie 1,3 milioni

La modifica del DNA è una delle frontiere più rivoluzionarie e affascinanti della medicina moderna. Fino a qualche anno fa impensabile, oggi è una strada che sembra possibile per la cura di tante malattie genetiche.

Alia Therapeutics, spin-off del del Dipartimento di Biologia Cellulare dell’Università di Trento, si occupa esattamente di questo e ha chiuso un investimento da 1,3 milioni di euro che coinvolge BiovelocITA, il primo acceleratore italiano dedicato alle aziende del red biotech, e Trentino Invest, società di investimento mista pubblico-privato. Alia Therapeutics è nata all’interno del CIBIO, il Dipartimento di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata dell’Università di Trento. Con il finanziamento i fondatori e l’Università di Trento arricchiscono il patrimonio brevettuale di Alia con tre recenti domande di brevetto, generate al CIBIO, delle quali Alia acquisisce il controllo.

“In Italia la ricerca di base contro le malattie genetiche è all’avanguardia e BiovelocITA ha un forte interesse strategico nel settore. Al CIBIO lavorano ricercatori al vertice a livello mondiale che hanno sviluppato tecnologie innovative e proprietarie che possono avere un vasto campo di applicazione in diverse patologie. È sulla base di queste considerazioni che BiovelocITA ha deciso di puntare sullo sviluppo di Alia Therapeutics mettendo a disposizione capitali e competenze strategico/gestionali mirate, per trasformare queste straordinarie ricerche di laboratorio in un progetto concreto e operativo.” afferma Gabriella Camboni, AD di BiovelocITA, in una nota stampa.

Il metodo per modificare il DNA a scopo terapeutico, proposto e sviluppato originariamente a Berkley e al MIT di Boston, ha trovato nei laboratori del CIBIO la strada per raggiungere l’affidabilità e la sicurezza necessarie nelle applicazioni cliniche. In particolare il team guidato da Anna Cereseto al CIBIO ha posto i presupposti scientifici per nuovi farmaci basati su uno sviluppo della tecnologia CRISPR/Cas9.

“Grazie ai nostri studi, l’editing genomico può diventare adulto e l’interesse per questa tecnologia è globale. Il nostro obiettivo era di trattenerla il più possibile attraendo capitali e competenze. Grazie a BiovelocITA e Trentino Invest ci siamo riusciti: la nostra start-up adesso può decollare. Ringraziamo l’Università di Trento e la nostra Provincia per aver sempre fortemente creduto nel programma che ha generato il CIBIO” commenta Anna Cereseto.

“Abbiamo deciso di investire nello sviluppo di Alia Therapeutics s.r.l. per le notevoli potenzialità delle scoperte che sono state conseguite dal Centro di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata (CIBIO) e per riconoscere le competenze dimostrate dai ricercatori che hanno fondato la start up. Tra gli obiettivi di Trentino Invest vi è l’incentivo a sostenere fattivamente la ricerca applicata, in grado di dare risposte e soluzioni innovative, sia punto di vista tecnologico sia dal punto di vista medico” dichiara Filippo Manfredi, Presidente di Trentino Invest.

Come funziona l’editing genetico

L’editing genetico, noto anche come CRISPR/Cas9 è una ‘forbice molecolare’ (costituita dall’unione della proteina Cas9 e di una molecola di RNA) che raggiunge e taglia uno specifico segmento di DNA, permettendo di modificarne la sequenza. Cas9 è la forbice, che può tagliare qualunque sequenza di DNA, l’RNA è la sua guida, che permette di indirizzare il taglio in un punto preciso del DNA. È sufficiente cambiare la guida per indirizzare il taglio in un punto diverso del genoma: per tale motivo questa tecnologia è di facile utilizzo e il mondo scientifico la sta utilizzando per cercare di curare malattie genetiche quali alcune forme di anemia e le distrofie muscolari, malattie genetiche incurabili causate dalla mutazione di un singolo gene.

Ad oggi, la problematica maggiore che rende CRISPR/Cas9 ancora inadeguata per la pratica clinica consiste nel fatto che questa forbice, come disegnata in origine, quando applicata per tentare di curare una specifica mutazione genetica, non modifica solo il gene implicato nella patologia, ma agisce anche su altri siti del DNA sano causando effetti imprevedibili.

Mentre il mondo intero sta cercando di rendere più sicura questa tecnologia, al CIBIO hanno avuto l’idea di sottoporre Cas9 a una evoluzione darwiniana in provetta. Cas9 nasce nei batteri, dove la sua imprecisione è un vantaggio perché funziona come una sorta di sistema immunitario. La chiave di volta è stata quella di fare evolvere Cas9 in cellule non batteriche quali i lieviti, molto più vicine a quelle umane e qui farla diventare un cesello di precisione che intarsia solo dove desiderato. La scoperta consente infatti di raggiungere e di tagliare con grande precisione specifici segmenti di DNA mutato, senza rischiare di modificare i geni sani.

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Pubblicato il:

08 aprile 2019


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