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Genenta ottiene la certificazione di farmaco orfano

L’importante designazione è avvenuta a opera della FDA statunitense che pone il farmaco Temferon tra quelli riconosciuti per le malattie rare

Pubblicato il 03 Mar 2023

Genenta Science, scaleup biotech italiana quotata al Nasdaq annuncia che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation, ODD), farmaci cosiddetti orfani sono quelli pensati per curare le malattie meno diffuse, a Temferon per il trattamento del glioblastoma multiforme (GBM).

“Ci aspettiamo che la decisione della FDA di concedere la designazione di farmaco orfano a Temferon favorisca lo sviluppo della nostra terapia cellulare, che riteniamo abbia il potenziale per rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti e rafforzare il nostro programma clinico – dichiara in una nota Pierluigi Paracchi, amministratore delegato di Genenta -. Il programma di designazione di farmaco orfano evidenzia l’esigenza significativa di una terapia efficace per i pazienti affetti da glioblastoma multiforme”.

Temferon è una terapia cellulare proprietaria progettata per riprogrammare il microambiente tumorale attraverso la somministrazione di molecole immunomodulanti direttamente ai tumori. Genenta sta testando Temferon in uno studio clinico di Fase 1/2a in corso su pazienti con GBM di nuova diagnosi che presentano un promotore del gene MGMT non metilato (uMGMT-GBM).

Il GBM è il tumore cerebrale primario maligno più comune e il glioma diffuso più aggressivo, con lo stato del promotore MGMT non metilato identificato in circa il 60% della popolazione di GBM.

Il programma ODD sostiene lo sviluppo di trattamenti per malattie che colpiscono meno di 200mila persone negli Stati Uniti (pari a circa 6 casi ogni 10mila abitanti). Gli incentivi che derivano dalla designazione includono l’ammissibilità a sovvenzioni federali, crediti d’imposta per studi clinici qualificati, esenzioni dalla tassa sull’uso dei farmaci da prescrizione e un periodo di esclusività di commercializzazione di sette anni dopo l’approvazione della FDA.

La produzione a Milano

Recentemente Genenta che è appunto impegnata nello sviluppo di terapie immuno-gene a base di cellule staminali progenitrici ematopoietiche per la cura del cancro, aveva anche annunciato la stipula di un accordo di servizio per lo sviluppo e la produzione (MSA) con AGC Biologics per la produzione di prodotti a base di lentivirus per terapie cellulari per i programmi clinici in corso di Genenta. AGC Biologics offre servizi globali end-to-end di sviluppo, produzione e qualità/regolamentazione di vettori virali e terapie cellulari, con il supporto di scienziati con 30 anni di conoscenza ed esperienza.

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“L’ampliamento del rapporto esistente con AGC Biologics sottolinea i progressi dello sviluppo clinico della nostra piattaforma. Sulla base dei risultati della Fase 1 dello studio clinico di Fase 1/2 in corso, stiamo scalando il processo di produzione per essere pronti alla Fase 2 dello studio. Questo investimento nella produzione rappresenta un significativo passo in avanti, basato sulla nostra aspettativa che il nostro trattamento abbia il potenziale di influenzare il microambiente tumorale e di rompere la tolleranza immunitaria nei tumori solidi”, afferma Paracchi.

Genenta aveva già un accordo di servizi di produzione con lo stabilimento di Milano di Molecular Medicine, successivamente acquisito da AGC Biologics nel 2020. Il sito di Milano produce vettori lentivirali (LVV) e prodotti farmaceutici per i programmi in corso di Genenta dal 2016, a partire dalle fasi iniziali di sviluppo del processo. I servizi forniti nell’ambito di questo accordo esistente si aggiungono a quelli che saranno forniti nell’ambito dell’MSA di AGC Biologics.

“Questo è il prossimo passo della nostra partnership con Genenta e siamo orgogliosi di sostenere questo prodotto e questa tecnologia innovativi e di aiutarlo a raggiungere la prossima fase di sperimentazione. È stato stimolante vedere questa piccola azienda biotecnologica italiana raggiungere nuovi traguardi e lavorare per portare trattamenti importanti ai pazienti di tutto il mondo – dice Luca Alberici, direttore generale di AGC Biologics Milano -. Questa collaborazione evidenzia la forza dei servizi di AGC Biologics per i vettori virali, la nostra esperienza scientifica e la decennale conoscenza della produzione scientifica GMP che abbiamo a Milano”. (Foto di National Cancer Institute su Unsplash )

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